小分子抑制剂指的是一类能够靶向作用于蛋白，降低蛋白活性或者阻碍生化反应的、分子量小于1000道尔顿的有机化合物分子，广泛应用于信号通路的研究。临床上使用的大多数药物，其主要成分均为小分子抑制剂。生物上的小分子抑制一般指的是酶抑制剂，是能够靶向作用于蛋白，降低蛋白活性或者阻碍生化反应的有机化合物分子。小分子抑制剂的分子量一般小于1000道尔顿，具有细胞渗透性。
小分子抑制剂的原理是什么？
小分子抑制剂作用的靶蛋白一般都是酶，而小分子能够直接和这些靶蛋白结合，通过和底物竞争、改变蛋白结构，或者阻碍蛋白构型构象转变，从而降低蛋白活性。具有高度选择性和细胞渗透性。广泛应用于生命科学领域以及临床研究。
